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美首款基因治疗产品有望明年上市_0

发布时间:2019-09-13 19:40:13

据麻省理工学院《技术评论》网站18日报道,美国一家生物技术公司研发出一种可治疗“失明”的基因治疗产品“SPK-RPE65”,如果明年完成审批程序,有望成为在美国上市的首个基因疗法产品。

这家名为“火花医疗”的公司联合创始人凯瑟琳·海在麻省理工学院演讲时说,该产品可治疗由RPE65基因突变引起的一种遗传性视网膜疾病(IRD),患者视网膜感光细胞(色素细胞)会逐渐失去功能并坏死,最终导致完全失明。该疾病极为罕见,目前在美国和欧洲仅有几千名患者,尚无治疗这一疾病的有效药物。

研究人员将RPE65基因序列编码到腺相关病毒或非致病流感病毒载体中,再注射到患者视网膜内,以促进视网膜感光细胞的存活和功能,从而帮助患者恢复视觉感光能力。在麻醉条件下,该手术治疗过程约45分种,30天内患者可感觉到视力改善。

该公司公布的Ⅲ期临床试验数据显示,经过一年多的治疗,93%的IRD受试患者功能性视力有所改善,且没有出现任何不良事件。

按照计划,该公司明年初将完成向美国食品与药物管理局(FDA)的应用申请,如果获批,将是在美上市的首个用于治疗遗传性疾病的基因治疗产品。

据悉,目前已有其他两家公司开发的基因治疗产品在欧洲获批。其中一种是可治疗脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)的产品“Glybera”,其制造商也曾向美国FDA提出申请,但FDA以要求增加更多临床试验以证明产品有效性为由驳回,2015年12月该公司放弃了申请计划。

不过,这不会影响“火花医疗”公司获得FDA批准的信心。凯瑟琳·海表示,临床测试已结束,在FDA批准之前,不会开展额外的测试。此外,该公司还在开发针对血液系统疾病和神经退行性疾病等的基因疗法。

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